- Una nuova proteina può davvero rigenerare la cartilagine?
- È vicino un farmaco che cura l’artrosi?
- Cosa rivela lo studio di Stanford?
Una proteina legata all’invecchiamento apre la strada a un possibile trattamento per l’artrosi
Nelle articolazioni danneggiate dall’artrosi si accumula una proteina associata all’invecchiamento, chiamata 15-PGDH, secondo uno studio guidato dalla Stanford University (California, USA) e pubblicato sulla rivista Science.
Un farmaco sperimentale che inibisce questa proteina è riuscito a rigenerare la cartilagine e a trattare con successo l’artrosi in esperimenti condotti su topi e su campioni di cartilagine umana provenienti da pazienti sottoposti a protesi al ginocchio.
Il medicinale è già in fase di sperimentazione clinica sull’uomo per contrastare la perdita di massa muscolare legata all’età, come spiega Helen Blau, esperta in medicina rigenerativa e co-direttrice della ricerca. In futuro, i test clinici potrebbero essere estesi anche ai pazienti con artrosi.
Se il farmaco si dimostrasse efficace e sicuro, rappresenterebbe il primo trattamento capace di invertire i danni dell’artrosi, una patologia degenerativa che compromette la qualità della vita di una persona su tre oltre i 65 anni, ma anche di molti adulti più giovani con danni articolari.
Un nuovo approccio per rigenerare la cartilagine
“È un modo innovativo per rigenerare i tessuti adulti e ha un potenziale clinico significativo per trattare l’artrosi dovuta all’età o a traumi”, afferma Blau, ricordando che oggi non esistono terapie che agiscano sulla causa dell’artrosi. Attualmente, la malattia viene gestita con fisioterapia, analgesici per il dolore e, nei casi più gravi, con la chirurgia protesica.
Nei test su topi con artrosi al ginocchio, il farmaco inibitore di 15-PGDH ha favorito la ricrescita della cartilagine, migliorando la mobilità e riducendo il dolore. Anche nei tessuti umani prelevati da pazienti artrosici, il trattamento ha mostrato capacità rigenerative.
Il team di Stanford aveva già dimostrato che la proteina 15-PGDH contribuisce all’invecchiamento dei muscoli e dei neuroni motori. Altri studi l’hanno collegata al deterioramento di ossa, colon, fegato e sangue. Questa proteina aumenta con l’età e inibisce la rigenerazione dei tessuti degradando le prostaglandine D2 ed E2, molecole fondamentali per la riparazione cellulare.
Dai test sui topi agli studi clinici sull’uomo
Sulla base di queste scoperte, i ricercatori di Stanford hanno avviato la ricerca di un farmaco capace di bloccare la 15-PGDH, in collaborazione con la biotech EpiriumBio, di cui Blau è cofondatrice. Nel primo studio clinico sull’uomo, volto a trattare la perdita di massa muscolare, il medicinale viene somministrato per via orale; nei test sugli animali, invece, è stato iniettato direttamente nelle articolazioni.
I risultati pubblicati su Science mostrano che la cartilagine del ginocchio si è rigenerata, riacquistando uno spessore e una qualità ottimali: si è formato cartilagine ialina, il tipo più adatto alle articolazioni, e non fibrocartilagine o cartilagine elastica.
“Il livello di rigenerazione osservato nei topi anziani è stato sorprendente”, afferma Nidhi Bhutani, chirurgo ortopedico e coautrice dello studio. Un altro dato inatteso è che le cellule responsabili della rigenerazione non sono cellule staminali, ma cellule differenziate della cartilagine stessa, che grazie al farmaco hanno riattivato geni silenziati.
Verso un futuro trattamento dell’artrosi
“Questo meccanismo cambia la nostra prospettiva su come può avvenire la rigenerazione dei tessuti”, spiega Bhutani. “Le cellule già presenti nel tessuto cartilagineo possono modificare i propri modelli genetici e contribuire alla riparazione”.
“Cercavamo cellule staminali, ma chiaramente non sono coinvolte”, aggiunge Blau, sottolineando che al momento non esistono terapie efficaci a base di cellule staminali per l’artrosi.
I test clinici di fase 1 sul farmaco inibitore di 15-PGDH hanno confermato la sicurezza del trattamento e la sua attività nei volontari sani. “Speriamo di avviare presto uno studio simile per verificare la sua efficacia nella rigenerazione della cartilagine”, conclude Blau.